تأیید اولین داروی هدف‌گیرنده علت ریشه‌ای نارکولپسی توسط FDA

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نخستین دارویی را تأیید کرده است که نارکولپسی (حمله خواب) را با هدف قرار دادن علت بیولوژیکی زمینه‌ای آن درمان می‌کند، نه صرفاً مدیریت علائم؛ این رویداد نقطه عطفی مهم در پزشکی خواب به شمار می‌رود. داروی Orzeyful (اُرزیفول) شرکت Takeda (تاکدا) در ۶ اوت تأییدیه FDA را برای بزرگسالان مبتلا به نارکولپسی همراه با کاتاپلکسی (cataplexy) دریافت کرد؛ کاتاپلکسی نوعی از این اختلال است که باعث ضعف ناگهانی عضلات می‌شود. محققان می‌گویند این پیشرفت می‌تواند راه را برای درمان‌های جدید چند اختلال مرتبط با خواب هموار کند. اهمیت این تأیید از آن روست که بیشتر داروهای موجود نارکولپسی یا بر کاهش خواب‌آلودگی روزانه یا بر بهبود خواب شبانه به‌طور جداگانه متمرکز هستند. Orzeyful اما متفاوت عمل می‌کند و سیستم اورکسین (orexin؛ هیپوکرتین) مغز را که بیداری را تنظیم می‌کند، فعال می‌سازد. دانشمندان بر این باورند که این رویکرد می‌تواند در نهایت به بیماران مبتلا به آپنه خواب، خواب‌آلودگی مزمن روزانه و سایر اختلالات عصبی مرتبط با اختلال خواب کمک کند. نارکولپسی یکی از معدود اختلالات عصبی با علت کاملاً شناخته‌شده است: افراد مبتلا گروه کوچکی از سلول‌های مغزی تولیدکننده اورکسین را از دست می‌دهند؛ پیام‌رسان شیمیایی که به تنظیم چرخه خواب-بیداری کمک می‌کند. بدون اورکسین کافی، بیماران ممکن است به‌طور ناگهانی در طول روز بخوابند، خواب‌آلودگی بیش از حد روزانه و خواب شبانه آشفته داشته باشند و در برخی موارد در هنگام هیجانات شدید کنترل عضلات را از دست بدهند؛ علائمی که کاتاپلکسی نامیده می‌شود. دکتر امانوئل مینیو (Emmanuel Mignot)، استاد پزشکی خواب دانشگاه استنفورد که هدایت مطالعات نهایی بالینی Takeda را بر عهده داشت، به روزنامه وال‌استریت ژورنال گفت: «این واقعاً یک انقلاب کامل است. اولین باری که بیماران آن را مصرف می‌کنند، مثل روشن شدن کلید برق است.» مینیو به‌طور گسترده به‌خاطر کمک به شناسایی نقش اورکسین در نارکولپسی پس از سال‌ها مطالعه سگ‌های نارکولپتیک در دانشگاه استنفورد شناخته می‌شود. تأیید FDA بر اساس دو کارآزمایی بالینی مرحله آخر (late-stage) ۱۲ هفته‌ای شامل ۲۷۳ بزرگسال مبتلا به نارکولپسی و کاتاپلکسی بود. طبق اعلام Takeda، بیمارانی که Orzeyful مصرف می‌کردند در طول روز مدت طولانی‌تری بیدار می‌ماندند، دوره‌های کمتری از ضعف ناگهانی عضلات را تجربه می‌کردند و شب‌ها بهتر از شرکت‌کنندگان دریافت‌کننده دارونما می‌خوابیدند. اندی پلامپ (Andy Plump)، رئیس تحقیق و توسعه Takeda، گفت این شرکت نتایج امیدوارکننده‌ای فراتر از نارکولپسی مشاهده کرده است: «ما در هر جمعیتی که تاکنون بررسی کرده‌ایم شاهد مزایای استفاده از داروی اورکسین بوده‌ایم. پتانسیل آن واقعاً بسیار عظیم است.» این شرکت در حال حاضر داروهای هدف‌گیرنده اورکسین را برای آپنه انسدادی خواب، خواب‌آلودگی بیش از حد مزمن روزانه و محرومیت از خواب در داوطلبان سالم بررسی می‌کند. تایلر چپمن (Tyler Chapman) که در ۱۴ سالگی نارکولپسی در او تشخیص داده شد، پس از امتحان کردن داروهای متعدد بدون موفقیت ماندگار، در یکی از مطالعات بالینی Takeda شرکت کرد. او به وال‌استریت ژورنال گفت پیش‌تر معادل حدود ۱۰ فنجان قهوه در روز مصرف می‌کرد و ۱۳ درمان مختلف را در حالی که با خواب‌آلودگی شدید روزانه دست‌وپنجه نرم می‌کرد، آزمایش کرده بود. چپمن گفت پس از مصرف داروی آزمایشی تقریباً بلافاصله اثرات آن را احساس کرد: «بدنم برق‌دار شده بود. این اولین بار در ۱۰ سال گذشته بود که احساس کردم تا حدی زنده‌ام.» انتظار می‌رود تأیید Orzeyful رقابت را میان شرکت‌های داروسازی که داروهای هدف‌گیرنده سیستم اورکسین را توسعه می‌دهند تشدید کند. Eli Lilly (ایلی لیلی) اوایل امسال با خرید شرکت Centessa Pharmaceuticals به مبلغ ۶.۳ میلیارد دلار وارد این حوزه شد و به داروی آزمایشی اورکسینی cleminorexton (کلمینورکستون) دست یافت. شرکت Alkermes (الکرمس) نیز داروی هدف‌گیرنده اورکسین را در مراحل پایانی کارآزمایی‌های بالینی پیش می‌برد. تحلیلگران صنعت تخمین می‌زنند درمان‌های مبتنی بر اورکسین می‌توانند در نهایت سالانه بیش از ۱۰ میلیارد دلار فروش ایجاد کنند، زیرا محققان کاربرد آن‌ها را در طیف وسیع‌تری از اختلالات عصبی و خواب بررسی می‌کنند. با این حال، پیش از عرضه Orzeyful به بیماران آمریکایی، سازمان اجرای قوانین مواد مخدر (DEA) باید فرآیند الزامی تعیین رده (scheduling) این دارو را تکمیل کند؛ مرحله‌ای که می‌تواند تا ۹۰ روز پس از تأیید FDA طول بکشد. FDA نیز در شبکه اجتماعی اعلام کرد برای نخستین بار دارویی برای نارکولپسی نوع ۱ به‌عنوان یک اختلال کامل تأیید شده است که زیست‌شناسی پشت آن را هدف قرار می‌دهد، نه فقط علائم آن؛ این بیماری حدود یک نفر از هر ۲,۰۰۰ آمریکایی را تحت تأثیر قرار می‌دهد.

🔗 مشاهده مرجع اصلی (FDA)