تأیید قرص روزانه جدید NICE برای بیماری قلبی جدی

مؤسسه ملی بهداشت و تعالی مراقبت (NICE) انگلستان داروی آفیکامتن (aficamten) را با نام تجاری Myqorzo برای درمان کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادی (HCM) توصیه کرده است. این بیماری که در آن عضله قلب ضخیم و سفت می‌شود و پمپاژ خون را دشوار می‌کند، می‌تواند خستگی، سرگیجه، تنگی نفس، درد قفسه سینه و ضربان قلب تند یا نامنظم ایجاد کند. حدود یک نفر از هر ۵۰۰ نفر در بریتانیا به HCM مبتلا است و تقریباً در نیمی از موارد این بیماری ارثی است. کارآزمایی‌های بالینی نشان می‌دهد آفیکامتن به بیماران کمک می‌کند راحت‌تر ورزش کنند و علائم‌شان کاهش می‌یابد. این دارو احتمالاً به اندازه ماواکامتن (mavacamten) — تنها درمان دیگر تأییدشده NICE برای HCM — مؤثر است و بیماران ممکن است برای یافتن دوز مناسب به سونوگرافی‌های پایش کمتری نیاز داشته باشند. NICE برای این دارو از رویکرد مقایسه هزینه استفاده کرد؛ به این معنا که شرکت باید نشان می‌داد هزینه‌های آفیکامتن مشابه یا کمتر از ماواکامتن است. NICE این راهنمای نهایی را دو هفته سریع‌تر از فرآیند استاندارد خود منتشر کرد؛ نتیجه همکاری نزدیک‌تر با آژانس تنظیم‌گر دارو و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) که تصمیمات صدور مجوز و ارزیابی ارزش را هماهنگ می‌کند تا داروهای ایمن و مؤثر زودتر به بیماران برسند. کاترین مک‌اینتاش (Katharine McIntosh)، مدیرعامل خیریه Cardiomyopathy UK، گفت: «بیماری HCM انسدادی می‌تواند تأثیر قابل توجهی داشته باشد؛ علائمی مانند تنگی نفس، خستگی و کاهش توانایی ورزش، زندگی روزمره را بسیار دشوارتر می‌کنند. ماواکامتن در حال حاضر تنها درمان از این نوع است، بنابراین داشتن گزینه اضافی بسیار خوشایند است.» ماده مؤثر آفیکامتن یک مهارکننده برگشت‌پذیر میوزین قلبی است که به پروتئین میوزین در سلول‌های عضله قلب متصل می‌شود، انقباض بیش از حد عضله قلب را کاهش می‌دهد و به پمپاژ روان‌تر قلب کمک می‌کند. این دارو به‌صورت قرص روکش‌دار در دوزهای ۵، ۱۰، ۱۵ و ۲۰ میلی‌گرم عرضه می‌شود و بیماران تحت درمان، پایش منظم عملکرد قلب از جمله اکوکاردیوگرافی خواهند داشت. NHS انگلستان این درمان را ظرف ۳۰ روز پس از انتشار راهنمای نهایی NICE در دسترس قرار خواهد داد و تخفیف محرمانه‌ای نیز با شرکت برای عرضه با هزینه کمتر به NHS توافق شده است.

🔗 مشاهده مرجع اصلی (NICE)