موفقیت داروی remibrutinib نووارتیس در کارآزمایی فاز ۳ ام‌اس عودکننده

شرکت داروسازی سوئیسی نووارتیس (Novartis) نتایج کلیدی دو کارآزمایی بالینی محوری فاز ۳ با نام‌های ALISIOS و CASSIOPEIA را منتشر کرد که اثربخشی داروی تحقیقاتی رِمی‌بروتینیب (Remibrutinib) را در بیماران مبتلا به فرم‌های عودکننده بیماری ام‌اس (Relapsing Multiple Sclerosis - RMS) ارزیابی کرده‌اند. بر اساس بیانیه منتشرشده، این مهارکننده خوراکی و بسیار گزینش‌پذیر آنزیم تیروزین کیناز بروتون (BTK) توانسته است با برتری آماری کاملاً معنادار، نرخ سالانه حملات بیماری (ARR) را در مقایسه با داروی خط اول خوراکی تری‌فلونوماید (Teriflunomide) به طور چشمگیری کاهش داده و به هدف اولیه مطالعات دست یابد. مهارکننده‌های آنزیم BTK کلاسی نوین از داروهای هدفمند ایمونولوژی به شمار می‌آیند که به دلیل عبور از سد خونی-مغزی، قادرند به صورت هم‌زمان دو بازوی التهابی بیماری ام‌اس را مهار کنند؛ از یک سو با تنظیم فعالیت لنفوسیت‌های B در خون محیطی از شکل‌گیری ضایعات حاد جلوگیری می‌کنند و از سوی دیگر با خاموش کردن سلول‌های میکروگلیا در داخل بافت مغز و نخاع، التهاب پنهان و مزمن مسئول پیشرفت ناتوانی عصبی را سرکوب می‌نمایند. این مکانیزم دوگانه، برتری متمایزی نسبت به آنتی‌بادی‌های مونوکلونال تزریقی مرسوم به شمار می‌رود. یکی از نکات بسیار درخشان این پژوهش که توجه نورولوژیست‌ها را جلب کرده، پروفایل ایمنی کبد و تحمل‌پذیری رِمی‌بروتینیب است؛ در شرایطی که برخی دیگر از داروهای این کلاس در شرکت‌های رقیب به دلیل افزایش خطر آنزیم‌های کبدی با هشدارهای نظارتی مواجه شده بودند، رمی‌بروتینیب به دلیل پیوند برگشت‌پذیر و تمایل اتصالی خاص خود، عوارض کبدی ناچیزی در حد گروه کنترل نشان داده است. نووارتیس اعلام کرده است که پرونده کامل این دارو را تا پیش از پایان سال جاری برای دریافت تأییدیه ورود به بازار به FDA و آژانس دارویی اروپا ارائه خواهد داد.