موفقیت داروی آزمایشی mosliciguat در فشار خون ریوی مرتبط با PH-ILD

شرکت زیست‌دارویی رویوانت ساینسز (Roivant Sciences) نتایج مثبت و امیدبخش کارآزمایی بالینی فاز ۲ داروی آزمایشی ماسلیسیگوات (Mosliciguat) را در بیماران مبتلا به فشار خون ریوی مرتبط با بیماری بینابینی ریه (PH-ILD) اعلام کرد. دستیابی این دارو به تمامی اهداف اولیه و ثانویه کارآزمایی بالینی، امیدهای تازه‌ای را برای درمان این بیماری نادر، پیشرونده و بالقوه مرگبار ایجاد کرده است که در حال حاضر گزینه‌های درمانی بسیار محدودی در سراسر جهان دارد. بیماری PH-ILD وضعیتی بالینی است که در آن فیبروز و التهاب مزمن بافت ریه منجر به انقباض و تخریب بستر عروقی ریه شده و فشار خون شریان ریوی را به شدت افزایش می‌دهد که در نهایت به نارسایی سمت راست قلب می‌انجامد. داروی Mosliciguat یک فعال‌کننده اختصاصی آنزیم گوانیلات سیکلاز محلول (sGC Activator) است که به صورت استنشاقی و با پودر خشک مصرف می‌شود. این دارو بدون وابستگی به اکسید نیتریک درون‌زاد (NO) و حتی در شرایط استرس اکسیداتیو که آنزیم sGC اکسید و فاقد گروه هِم شده است، مستقیماً آنزیم را فعال کرده و تولید cGMP را افزایش می‌دهد. این مکانیسم موجب گشاد شدن هدفمند عروق ریوی در نواحی دارای تهویه مناسب ریه می‌شود و بر خلاف متسع‌کننده‌های عروقی خوراکی و سیستمیک، پدیده عدم تطابق تهویه-پرفیوژن (V/Q mismatch) یا افت شدید فشار خون سیستمیک ایجاد نمی‌کند. بر اساس داده‌های کارآزمایی فاز ۲، مصرف Mosliciguat کاهش معنی‌دار و پایداری را در شاخص مقاومت عروق ریوی (PVR) نشان داده و توان فیزیکی بیماران را به شکل ملموسی بهبود بخشیده است. موفقیت این مولکول استنشاقی راه را برای آغاز مطالعات فاز ۳ و ثبت پرونده دارویی نزد سازمان‌های رگولاتوری نظیر FDA و EMA هموار کرده و در صورت دریافت مجوز نهایی، می‌تواند استانداردهای درمانی بیماران مبتلا به پرفشاری خون ریوی ناشی از بیماری‌های ریوی را دگرگون سازد.