داروی ژن‌درمانی CTX310 کلسترول بد را برای یک سال متوالی به نصف کاهش می‌دهد

نتایج نویدبخش کارآزمایی بالینی فاز ۱ در کلینیک کلیولند ایالات متحده نشان داده است که تنها یک نوبت تزریق از یک درمان تجربی مبتنی بر ویرایش ژن موسوم به CTX310 توانسته است سطح کلسترول بد (LDL) را تا ۵۲.۵ درصد و تری‌گلیسرید خون را تا ۴۷.۸ درصد کاهش دهد و این اثر درمانی قابل توجه به مدت یک سال کامل پایدار باقی بماند. این درمان پیشگامانه با استفاده از قیچی‌های مولکولی کریسپر-کس۹ (CRISPR-Cas9) که توسط نانوذرات لیپیدی به بافت کبد هدایت می‌شوند، ژن آنژیوپوئتین-شبه۳ (ANGPTL3) را خاموش می‌کند. این ژن نقش اصلی را در مهار آنزیم‌های لیپوپروتئین لیپاز و تجزیه چربی‌ها بر عهده دارد و غیرفعال‌سازی آن، راهکاری کارآمد برای بیمارانی فراهم می‌سازد که به دلیل اختلالات ژنتیکی یا مقاومت به درمان، چربی خونشان با استاتین‌ها و مهارکننده‌های PCSK9 کنترل نمی‌شود. در این مطالعه بالینی، ۱۵ بیمار مبتلا به دیس‌لیپیدمی شدید تحت دوزهای مختلف درمانی قرار گرفتند. دکتر لوک لافین، متخصص برجسته قلب و عروق و محقق ارشد در کلینیک کلیولند، در رابطه با پایداری نتایج اظهار کرد: «پایداری ۱۲ ماهه کاهش چربی‌های خون پس از تنها یک نوبت تزریق فوق‌العاده چشمگیر است. مهم‌تر از همه اینکه در طول این یک سال پیگیری، هیچ‌گونه عارضه جانبی جدی تهدیدکننده یا سمیت کبدی گزارش نشده است.» طبق راهنماهای نظارتی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، شرکت‌کنندگان در کارآزمایی‌های ویرایش ژنوم باید تا ۱۵ سال آینده تحت پایش‌های دوره‌ای ایمنی قرار گیرند. پژوهشگران در حال حاضر آماده‌سازی مقدمات کارآزمایی‌های فاز ۲ و ۳ در گروه‌های جمعیتی گسترده‌تر را آغاز کرده‌اند تا در صورت تداوم موفقیت‌ها، انقلابی در پیشگیری از سکته‌های قلبی رقم زنند.