شرکت Vertex نتایج مثبت مطالعه فاز ۲b داروی inaxaplin در بیماری کلیوی ناشی از APOL1 را اعلام کرد

شرکت Vertex Pharmaceuticals نتایج مثبت مطالعه فاز ۲b با نام AMPLIFIED را برای داروی inaxaplin در بیماران مبتلا به بیماری کلیوی ناشی از APOL1 (AMKD) منتشر کرد. در این دو گروه، دارو با دوز ۴۵ میلی‌گرم، یک بار در روز و در کنار درمان استاندارد بهینه بررسی شد و ۴۱ بیمار وارد مطالعه و دوزدهی شدند. در گروه اول (۲۳ بیمار با پروتئینوری خفیف)، درمان با inaxaplin در هفته سیزدهم نسبت به خط پایه به کاهش ۴۲.۷ درصدی (حد اطمینان ۹۵٪: ۵۸.۳- تا ۲۱.۱- درصد) در نسبت آلبومین به کراتینین ادرار (UACR) منجر شد؛ نسبت پروتئین به کراتینین ادرار (UPCR) نیز ۴۴.۷ درصد کاهش یافت. این اثر همسو با نتایج مطالعه فاز ۲a پیشین بود. بیشتر بیماران این گروه تشخیص گلومرولواسکلروز فوکال سگمنتال (FSGS) نداشتند. در گروه دوم (۱۸ بیمار مبتلا به AMKD، دیابت نوع ۲ و پروتئینوری)، UACR در هفته سیزدهم ۱۷.۳ درصد (حد اطمینان ۹۵٪: ۳۶.۳- تا ۷.۲ درصد) و UPCR ۲۵.۴ درصد کاهش یافت. به گفته شرکت، در هر دو گروه دارو به‌طور کلی ایمن و قابل تحمل بود. Vertex همچنین از تکمیل ثبت‌نام مطالعه فاز ۲/۳ AMPLITUDE خبر داد و اعلام کرد نتایج تحلیل میان‌دوره‌ای این مطالعه در اوایل ۲۰۲۷ منتشر می‌شود که در صورت مثبت بودن می‌تواند از تأییدیه تسریع‌شده در آمریکا پشتیبانی کند.