درمان‌های پیشرفته (ATMP) شیوهٔ درمان را از «قرص روزانه» به «درمان یک‌باره با تغییر زیستی» برده‌اند: ژندرمانی ژن معیوب را اصلاح یا جایگزین میکند، سلولدرمانی سلولهای مهندسی‌شده را به بدن برمی‌گرداند و ویرایش ژن با ابزارهایی مانند CRISPR خودِ DNA را تغییر می‌دهد.
تأییدهای تاریخی این حوزه — نخستین ژن‌درمانی‌های FDA و EMA، درمان‌های CAR-T برای سرطان خون، و Casgevy به عنوان نخستین درمان مبتنی بر CRISPR — هرکدام دریچه‌ای به نسل جدید پزشکی باز کرده‌اند. هزینهٔ بالای این درمانها و مدل‌های بیمه‌ای و پرداخت اقساطی، یکی از داغ‌ترین مباحث صنعت داروست.
در این صفحه تأییدیه‌ها، شکست‌ها و تحولات درمان‌های ژنی و سلولی را دنبال می‌کنیم. این درمانها در ایران نیز در مراحل اولیهٔ کارآزمایی و تولید قرار دارند.
| رویکرد | روش | نمونهٔ تأییدشده |
|---|---|---|
| ژندرمانی in vivo | رساندن ژن سالم با وکتور (مثل AAV) به سلولهای بدن | Zolgensma برای آتروفی عضلانی نخاعی |
| ژندرمانی ex vivo | اصلاح سلولهای بیمار در آزمایشگاه و بازگرداندن | Casgevy برای سلول داسی |
| سلولدرمانی CAR-T | مهندسی سلولهای T برای هدف‌گرفتن سرطان | tisagenlecleucel، axicabtagene ciloleucel |
| ویرایش ژن | تغییر مستقیم DNA با ابزارهایی مثل CRISPR | Casgevy (نخستین درمان CRISPR) |
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید