سازمان FDA اولین درمان سندرم مرد سنگی را تأیید کرد

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در یک تصمیم تاریخی، داروی تزریقی نوآورانه گارتوسمب (Garetosmab) با نام تجاری پاساترو (Pasatru) ساخت شرکت بیوتکنولوژی رجنرون (Regeneron) را به عنوان نخستین درمان تخصصی بیماری بسیار نادر و ناتوان‌کننده فیبرودیسپلازی استخوان‌ساز پیشرونده (FOP) یا «سندرم مرد سنگی» تأیید کرد. این رویداد علمی نقطه عطفی در درمان بیماری‌های نادر ارثی اسکلتی-عضلانی در سراسر جهان به شمار می‌رود. بیماری ژنتیکی FOP ناشی از جهش در ژن ACVR1/ALK2 است که باعث می‌شود عضلات، تاندون‌ها و رباط‌های بافت نرم به صورت پیش‌رونده به استخوان واقعی (Heterotopic Ossification) تبدیل شوند و مفاصل را برای همیشه قفل کنند؛ به گونه‌ای که اکثر ۹۰۰ بیمار شناسایی‌شده در جهان تا سن ۳۰ سالگی کاملاً ویلچرنشین می‌شوند. گارتوسمب یک آنتی‌بادی مونوکلونال انسانی خنثی‌کننده پروتئین اکتیوین A (Activin A) است که سیگنال‌های نابجای استخوان‌سازی را مسدود می‌سازد. در کارآزمایی‌های فاز ۳، این دارو تشکیل بافت استخوانی نابجا را تا ۹۴ درصد و حملات التهابی (Flare-ups) را تا ۸۸ درصد کاهش داد. ورود داروی پاساترو به بازار دارویی، گزینه‌ای قدرتمند در کنار داروی خوراکی سوهونوس (پالواروتن ساخت شرکت ایپسن) قرار می‌دهد. این دستاورد بزرگ نشان‌دهنده اثربخشی درمان‌های هدفمند بیولوژیک در متوقف ساختن روندهای دژنراتیو ژنتیکی و ایجاد امیدی واقعی برای ارتقای کیفیت زندگی و حفظ تحرک مبتلایان به این بیماری نادر است. این دستاورد برجسته پزشکی نشان‌دهنده پتانسیل شگرف آنتی‌بادی‌های مونوکلونال در مهار مسیرهای پیچیده ژنتیکی است و افق‌های تازه‌ای را برای درمان سایر بیماری‌های نادر اسکلتی در جهان می‌گشاید. این اقدام و پیگیری‌های نظارتی مستمر نشان‌دهنده تعهد عمیق سیاست‌گذاران و نهادهای سلامت به پایداری چرخه درمان، ارتقای عدالت در سلامت و تضمین دسترسی به موقع و ایمن کلیه بیماران به داروهای حیاتی و مراقبت‌های استاندارد پزشکی است.