دفاع Alnylam از داروهای قلبی خود پس از شکست کارآزمایی Wainua آسترازنکا

شرکت بیوتکنولوژی النیلام (Alnylam Pharmaceuticals) در پی انتشار داده‌های ناامیدکننده از کارآزمایی بالینی داروی واینوا (Wainua / eplontersen) متعلق به شرکت آسترازنکا و لونیس، به صورت قاطع از کارایی و برتری پلتفرم داروهای خاموش‌کننده ژن (Gene Silencers) خود در درمان بیماری قلبی آمیلوئیدوز ترانس‌تیرتین با درگیری قلبی (ATTR-CM) دفاع کرد. پس از آنکه کارآزمایی آسترازنکا نتوانست به اهداف اولیه خود در بهبود پیامدهای قلبی-عروقی دست یابد، برخی تحلیلگران بازارهای دارویی کارایی کلی دسته درمانی مبتنی بر خاموش‌سازی ژنتیکی را زیر سوال بردند، اما النیلام این تعمیم را غیرعلمی دانست. از نظر مکانیسم بیولوژیک و فارماکولوژی بالینی، بیماری ATTR-CM در اثر تجمع و رسوب فیبریل‌های پروتئینی تاشده نامناسب ترانس‌تیرتین در بافت میوکارد ایجاد می‌شود که به نارسایی قلبی پیش‌رونده، آریتمی و مرگ زودرس منجر می‌گردد. در این میان، دو رویکرد عمده درمانی وجود دارد: داروهای پایدارکننده تترامر (مانند ویفامکس/تفافامیدیس) و داروهای خاموش‌کننده RNA (مانند پلتفرم‌های siRNA النیلام). النیلام تأکید دارد که داروی ووتریسیران (Amvuttra) و نسل جدید آن نوکرسیران (nucresiran) با بهره‌گیری از فناوری پیشرفته انتقال مبتنی بر GalNAc، بازدهی و عمق خاموش‌سازی ترانس‌تیرتین کبدی را به بیش از ۹۰ درصد می‌رسانند که به مراتب نسبت به ساختارهای آنتی‌سنس الیگونوکلئوتیدی نسل قبلی کارایی بالینی بالاتری نشان داده است. در سطح تحلیل بازار دارویی و استراتژی‌های انکولوژی-کاردیولوژی، النیلام اعلام کرده است که داده‌های فاز ۳ مطالعه HELIOS-B بر روی آموترا کاهش معنادار آماری در مرگ‌ومیر و حوادث قلبی-عروقی را به ثبت رسانده و نتایج ضعیف رقیب نباید به عنوان نقص کل کلاس siRNA تلقی شود. مدیران ارشد النیلام معتقدند با ورود آموترا به فاز تایید نهایی برای اندیکاسیون قلبی، این شرکت موقعیت رهبری خود را در بازار چند میلیارد دلاری آمیلوئیدوز تثبیت خواهد کرد و جامعه پزشکی بر اساس شواهد اختصاصی هر مولکول تصمیم‌گیری خواهد نمود نه تشابهات اسمی در دسته‌بندی‌های کلی فارماکوپیا. در همین زمینه بخوانید: داروی ابماسیکلیب؛ جزئیات و بررسی بالینی.