سازمان MHRA بریتانیا آخرین تصمیمات و فهرست فرآورده‌های دارویی ثبت‌شده برای بیماری‌های نادر را منتشر کرد

سازمان تنظیم مقررات دارو و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) سند رسمی و فهرست جامع به‌روزشده فرآورده‌های دارویی ثبت‌شده تحت عنوان داروهای یتیم (Orphan Registered Medicinal Products) را در پورتال رسمی دولت بریتانیا منتشر کرد. این فهرست دربرگیرنده تمامی داروهایی است که به منظور تشخیص، پیشگیری یا درمان بیماری‌های نادر، مزمن و تهدیدکننده حیات، تاییدیه مشروط یا کامل رگولاتوری دریافت کرده‌اند. در چارچوب مقررات دارویی بریتانیا، عنوان «داروی نادر» (Orphan Designation) به فرآورده‌هایی تعلق می‌گیرد که شیوع بیماری هدف آنها در این کشور کمتر از ۵ نفر در هر ۱۰ هزار نفر باشد و علاوه بر آن، درمان رضایت‌بخش دیگری برای بیماران وجود نداشته باشد یا داروی جدید مزیت درمانی و بالینی چشمگیری نسبت به گزینه‌های موجود نشان دهد. شرکت‌های داروسازی که این تاییدیه را اخذ کنند، از مشوق‌های مالی و رگولاتوری ویژه‌ای شامل معافیت یا کاهش هزینه‌های ارزیابی پرونده، کمک‌های علمی مستمر در طراحی کارآزمایی‌های بالینی و انحصار بازار ۱۰ ساله در بریتانیا بهره‌مند می‌شوند. سند جدید منتشرشده توسط MHRA وضعیت جدیدترین مولکول‌های بیولوژیک و سنتتیک واردشده به فهرست بیماری‌های نادر، تمدیدهای دوره‌ای مجوزها، ارزیابی‌های مربوط به اثربخشی و ایمنی پس از ورود به بازار (Post-Marketing Surveillance) و همچنین تصمیمات اتخاذشده در خصوص لغو، تمدید یا تغییر در محدوده اندیکاسیون‌های مجاز را شفاف‌سازی کرده است. بخش عمده‌ای از این فرآورده‌ها شامل داروهای هدفمند ژنتیکی، آنزیم‌درمانی‌های جایگزین، آنتی‌بادی‌های کانژوگه و تارگت‌تراپی‌های پیشرفته انکولوژی هستند. نهادهای سیاست‌گذاری سلامت و انجمن‌های حامی بیماران نادر از این اقدام MHRA استقبال کرده و بر اهمیت حیاتی شفافیت فرآیندهای ثبت دارویی تاکید کردند. این به‌روزرسانی به مراکز تحقیقاتی، متخصصان بالینی و نظام سلامت همگانی بریتانیا (NHS) امکان می‌دهد تا برنامه‌ریزی‌های لازم را برای تخصیص بودجه و تامین پایدار دسترسی بیماران مبتلا به بیماری‌های صعب‌العلاج به این داروهای حیاتی انجام دهند.