آیونیس: تایید FDA نخستین داروی بیماری نادر الکساندر به نام Zanvastro

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تأییدیه رسمی داروی زانواسترو (Zanvastro با نام ژنریک اولیگونوکلئوتید اختصاصی) محصول شرکت داروسازی آیونیس (Ionis Pharmaceuticals) را به عنوان نخستین درمان هدفمند و تغییردهنده سیر بیماری برای اختلال ژنتیکی نادر و کشنده الکساندر (Alexander Disease) صادر کرد. این تاییدیه تاریخی امکان استفاده از دارو را در تمامی رده‌های سنی، از جمله کودکان، نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به اشکال مختلف این لکودیستروفی پیش‌رونده فراهم می‌کند و امیدی تازه برای خانواده‌های این بیماران به ارمغان آورده است. بیماری الکساندر نوعی اختلال تخریب‌کننده میلین در سیستم اعصاب مرکزی است که در اثر جهش‌های غالب در ژن GFAP (پروتئین فیبریلاری اسیدی گلیال) ایجاد می‌شود و به تجمع غیرطبیعی فیبرهای روزنتال در آستروسیت‌ها، تخریب ماده سفید مغز، تشنج‌های مکرر و از دست رفتن تدریجی مهارت‌های حرکتی و تنفسی منجر می‌گردد. داروی زانواسترو با بهره‌گیری از فناوری الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) طراحی شده و از طریق تزریق دوره‌ای اینتراتکال (داخل نخاعی) مستقیماً به مایع مغزی‌نخاعی تجویز می‌شود. این مولکول به طور انتخابی mRNA ژن جهش‌یافته GFAP را تخریب کرده و با کاهش شدید سنتز پروتئین سمی، مانع از تخریب بیشتر بافت عصبی می‌شود. تصمیم سازمان غذا و دارو بر پایه نتایج کارآزمایی بالینی محوری فاز ۳ صورت گرفت که در آن سرعت راه‌رفتن و توانمندی عملکردی حرکتی بیماران پس از مصرف منظم زانواسترو در طول دوره مطالعه پایدار ماند، در حالی که گروه کنترل مبتلا به سیر طبیعی بیماری افت ۳۳ درصدی را در معیارهای حرکتی تجربه کردند. علاوه بر این، در بیمارانی که درمان در سنین اولیه کودکی آغاز شده بود، نشانه‌هایی از بازیابی برخی عملکردهای از دست رفته مشاهده شد. کارشناسان بازار دارو پیش‌بینی می‌کنند این تاییدیه موقعیت پیشروی آیونیس در حوزه بیماری‌های نادر ژنتیکی نورولوژیک را بیش از پیش تقویت خواهد کرد.