درمان تزریقی هفتگی پلی‌سیتمی ورا از Protagonist و Takeda

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی جدید روسفرتاید (rusfertide) با نام تجاری میمریلو (Mimrylo) را برای درمان بیماران مبتلا به پلی‌سیتمی ورا (Polycythemia Vera) مورد تأیید رسمی قرار داد. این داروی نوآورانه که حاصل پژوهش‌های شرکت بیوتکنولوژی Protagonist Therapeutics است، بر اساس یک توافق‌نامه همکاری و صدور مجوز جهانی توسط غول داروسازی ژاپنی Takeda به بازارهای بین‌المللی عرضه می‌شود. این مصوبه گامی مهم در مدیریت بیماری‌های نئوپلاسم میلوپرولیفراتیو محسوب می‌شود و گزینه درمانی نوینی را پس از سال‌ها اتکا به روش‌های سنتی در دسترس بیماران قرار می‌دهد. از منظر بالینی و فارماکولوژیک، پلی‌سیتمی ورا نوعی بدخیمی مزمن و نادر مغز استخوان است که با تکثیر کنترل‌نشده رده‌های خونی، به‌ویژه اریتروسیت‌ها (گلبول‌های قرمز)، مشخص می‌شود. افزایش غیرطبیعی توده سلولی خون باعث افزایش ویسکوزیته و غلظت خون شده که پیامد آن افزایش چشمگیر ریسک ترومبوزهای وریدی و شریانی، حوادث عروق مغزی، انفارکتوس میوکارد و آمبولی ریه است. میمریلو به عنوان یک پپتید میمتیک و شبیه‌ساز هپ‌سیدین (hepcidin mimetic) عمل می‌کند؛ هپسیدین هورمون اصلی تنظیم‌کننده هموستاز آهن در پستانداران است. روسفرتاید با مسدود کردن و تنظیم انتقال‌دهنده فروپورتین، دسترسی مغز استخوان به آهن را برای اریتروپوئزیس مهار کرده و بدون ایجاد فقر آهن بافتی سیستمیک، تولید گلبول‌های قرمز را به شکل فیزیولوژیک مهار می‌کند. از بعد رگولاتوری و چشم‌انداز بازار دارویی، تأیید میمریلو نیاز شدید بیماران به فلبوتومی (فصد خون) مکرر را که فرآیندی فرساینده و توأم با نوسانات هماتوکریت و افت کیفیت زندگی است، به طور چشمگیری کاهش می‌دهد. نتایج کارآزمایی‌های بالینی نشان داده که تزریق زیرجلدی هفتگی روسفرتاید توانسته است سطح هماتوکریت را در بیش از ۷۵ درصد بیماران زیر ۴۵ درصد تثبیت کند. تحلیلگران وال‌استریت و کارشناسان اقتصاد سلامت پیش‌بینی می‌کنند که این داروی متمایز به یکی از ارکان اصلی پروتکل‌های درمانی هماتولوژی بدل شده و با توجه به بازار بکر بیماری‌های نادر خونی، پتانسیل کسب درآمد سالانه فراتر از یک میلیارد دلار را برای شرکت تاکدا و پروتاگونیست به همراه خواهد داشت. در همین زمینه بخوانید: داروی ابماسیکلیب؛ جزئیات و بررسی بالینی.