داروی dasatinib وضعیت داروی یتیم EMA را برای کم‌خونی Diamond-Blackfan گرفت

آژانس دارویی اروپا (EMA) در تصمیمی علمی و نظارتی، وضعیت داروی یتیم (Orphan Designation) را تحت شماره ثبت EU/3/26/3246 به داروی داساتینیب (Dasatinib) برای کاربرد در درمان بیماری ژنتیکی و نادر «کم‌خونی دایموند-بلک‌فان» (Diamond-Blackfan Anemia - DBA) اعطا کرد. حامی و اسپانسر علمی این پروژه تحقیقاتی، کنسرسیوم ملی پژوهش‌های زیست‌پزشکی اسپانیا (CIBER) است. کم‌خونی دایموند-بلک‌فان یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر در مغز استخوان است که در اثر جهش در ژن‌های پروتئین ریبوزومی (مانند RPS19) رخ می‌دهد و موجب ناتوانی مادرزادی مغز استخوان در تولید گلبول‌های قرمز خون (اریتروپوئزیس) می‌شود. نوزادان و کودکان مبتلا دچار کم‌خونی شدید، ناهنجاری‌های اسکلتی-قلبی و وابستگی مادام‌العمر به تزریق مکرر خون و کورتیکواستروئیدها هستند که عوارضی همچون تجمع بیش از حد آهن و آسیب به کبد و قلب را به همراه دارد. داساتینیب به عنوان مهارکننده تیروزین کیناز (TKI) با هدف قرار دادن مسیرهای سیگنال‌دهی معیوب، پتانسیل احیای خون‌سازی را دارد. اعطای وضعیت اورفان توسط EMA مسیر پژوهشگران کنسرسیوم CIBER را برای اجرای کارآزمایی‌های بالینی هدفمند هموار می‌سازد. در صورت اثبات اثربخشی در مطالعات انسانی، داساتینیب می‌تواند به عنوان یک درمان دارویی نجات‌بخش، بیماران را از پیوند پرخطر مغز استخوان و وابستگی به تزریق خون برهاند. این ابتکار پژوهشی اروپایی نشان می‌دهد که بازکاربردپذیری داروهای موجود (Drug Repurposing) با استفاده از مکانیسم‌های بیوشیمیایی نوین، می‌تواند راهکارهای درمانی مؤثر و مقرون‌به‌صرفه‌ای را برای بیماری‌های نادر و ژنتیکی صعب‌العلاج پیش روی علم پزشکی نوین قرار دهد. این تحولات و اقدامات منسجم نظارتی بیانگر تعهد نظام سلامت به ارتقای استانداردهای خدمت‌رسانی، استقرار عدالت در توزیع امکانات بهداشتی و دارویی و صیانت از سلامت پایدار آحاد جامعه در تمامی نقاط کشور است. این برنامه جامع نشان‌دهنده اراده قاطع مسئولان بهداشت و درمان برای حل چالش‌های ساختاری سلامت و پاسخگویی به مطالبات برحق مردم است.