داروی satralizumab وضعیت داروی یتیم EMA را برای بیماری MOGAD گرفت

آژانس دارویی اروپا (EMA) پس از بررسی جامع شواهد علمی در کمیته فرآورده‌های دارویی یتیم (COMP)، رسماً وضعیت داروی یتیم (Orphan Drug Designation) را با شماره ثبت اختصاصی EU/3/26/3249 به داروی ساترالیزومب (Satralizumab) به اسپانسری شرکت داروسازی Roche Registration GmbH برای درمان بیماری خودایمنی نادر اختلال همراه با آنتی‌بادی گلیکوپروتئین الیگودندروسیت میلین (MOGAD) اعطا کرد. بیماری MOGAD یک اختلال نادر، دمیلینه‌کننده و به شدت ناتوان‌کننده در سیستم عصبی مرکزی است که در آن اتوآنتی‌بادی‌ها به پروتئین سطحی میلین (MOG) حمله می‌کنند. این حمله خودایمنی موجب نوریت اپتیک شدید (التهاب عصب بینایی و خطر نابینایی)، میلیت عرضی (التهاب نخاع و فلج اندام‌ها) و انسفالومیلیت حاد منتشر می‌شود. ساترالیزومب یک آنتی‌بادی مونوکلونال انسانی است که با هدف قرار دادن گیرنده‌های اینترلوکین-۶ (IL-6R)، آبشار التهابی و تمایز سلول‌های ترشح‌کننده آنتی‌بادی را مهار می‌سازد. اعطای وضعیت داروی یتیم توسط EMA مزایای رگولاتوری ارزنده‌ای نظیر ۱۰ سال انحصار بازار پس از تأیید نهایی، تخفیف در هزینه‌های نظارتی و پروتکل‌های مشورتی ویژه به همراه دارد. این تصمیم مسیر تکمیل کارآزمایی‌های بالینی فاز ۳ ساترالیزومب را تسریع کرده و امیدی تازه برای بیماران مبتلا به MOGAD جهت دستیابی به درمانی ایمن و اختصاصی ایجاد می‌نماید. پژوهشگران حوزه نورولوژی این تصمیم EMA را نشانه‌ای از اهمیت روزافزون توسعه درمان‌های دقیق بر پایه آنتی‌بادی‌های مونوکلونال در بیماری‌های نادر خودایمنی مغز و اعصاب می‌دانند که می‌تواند الگوی درمان MOGAD را در سراسر جهان دچار تحولی بنیادین سازد. این تحولات و اقدامات منسجم نظارتی بیانگر تعهد نظام سلامت به ارتقای استانداردهای خدمت‌رسانی، استقرار عدالت در توزیع امکانات بهداشتی و دارویی و صیانت از سلامت پایدار آحاد جامعه در تمامی نقاط کشور است. این برنامه جامع نشان‌دهنده اراده قاطع مسئولان بهداشت و درمان برای حل چالش‌های ساختاری سلامت و پاسخگویی به مطالبات برحق مردم است.