سازمان کمیسیون اروپا داروی NEZGLYAL را برای درمان بیماری نادر مغزی کودکان تأیید کرد

کمیسیون اروپا (EC) به طور رسمی مجوز بازاریابی داروی نوین NEZGLYAL با نام ژنریک لریگلیتازون (leriglitazone) را تحت شرایط استثنایی (Exceptional Circumstances) صادر کرد. این داروی استراتژیک که به طور مشترک توسط شرکت داروسازی Neuraxpharm و شرکت بیوتکنولوژی Minoryx Therapeutics توسعه یافته است، به عنوان نخستین و تنها داروی دارویی تأییدشده در اتحادیه اروپا برای درمان پسران ۲ تا ۱۲ ساله مبتلا به بیماری نادر و کشنده آدرنولکودیستروفی مغزی کودکان (cALD) که دارای ضایعات مغزی فاقد جذب گادولینیوم هستند، معرفی شده است. بیماری آدرنولکودیستروفی مغزی کودکان یک اختلال ژنتیکی وابسته به کروموزوم X است که با تخریب سریع و پیشرونده غلاف میلین سلول‌های عصبی در مغز همراه بوده و در غیاب درمان مؤثر، در عرض چند سال به زوال شدید عصبی، از دست رفتن بینایی و شنوایی، بی‌حرکتی کامل و در نهایت فوت بیمار منجر می‌شود. تا پیش از تأیید این دارو، تنها گزینه درمانی موجود برای توقف پیشرفت ضایعات، انجام پیوند پرخطر سلول‌های بنیادی خونساز آلوژنیک بود که با چالش‌های عمده‌ای در زمینه یافتن اهداکننده سازگار و خطرات پیوند علیه میزبان همراه است. داروی لریگلیتازون یک آگونیست انتخابی نسل جدید گیرنده PPAR گاما است که قابلیت ویژه‌ای در نفوذ از سد خونی-مغزی (Blood-Brain Barrier) دارد و با تعدیل التهاب عصبی، محافظت از الیگودندروسیت‌ها و مهار استرس اکسیداتیو در بافت سیستم عصبی مرکزی، روند تخریب میلین را به طور چشمگیری مهار می‌کند. بر اساس اعلام شرکت‌های توسعه‌دهنده، عرضه تجاری داروی NEZGLYAL تا پیش از پایان سال جاری میلادی در آلمان آغاز خواهد شد و به موازات تکمیل مذاکرات ملی قیمت‌گذاری و پوشش بیمه‌ای، در دسترس بیماران در سایر کشورهای اروپایی نیز قرار خواهد گرفت. این تأییدیه نقطه عطفی در مدیریت بالینی بیماری‌های نورودژنراتیو نادر اطفال به شمار می‌رود.