تأیید FDA برای نخستین داروی شبیه‌ساز هورمون آهن

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی روسفرتاید (rusfertide) با نام تجاری میمریلو (Mimrylo) را به عنوان نخستین درمان تقلیدکننده هورمون طبیعی هپسیدین (Hepcidin Mimetic) برای کنترل و مدیریت بیماری پلی‌سیتمی ورا در افراد بزرگسال مورد تایید قرار داد. این تصمیم رگولاتوری مسیر جدیدی را در مدیریت بیولوژیک اختلالات خونی باز می‌کند و وابستگی طولانی‌مدت بیماران به روش‌های سنتی تخلیه خون را به حداقل می‌رساند. از دیدگاه فیزیوپاتولوژی خون، پلی‌سیتمی ورا اختلالی در سلول‌های بنیادی پیش‌ساز مغز استخوان است که با جهش‌های ژنی (عمدتاً در ژن JAK2V617F) سبب تکثیر افسارگسیخته رده گلبول‌های قرمز خون می‌شود. ازدیاد گلبول‌های قرمز موجب هایپرویسکوزیته خون و بروز حوادث فاجعه‌بار ترومبوآمبولیک نظیر ترومبوز وریدهای عمقی، آمبولی ریه، ترومبوز سینوس وریدی مغز و سکته قلبی می‌گردد. روسفرتاید از طریق شبیه‌سازی ساختار و عملکرد پپتید هپسیدین، پروتئین غشایی فروپورتین را در انتروسیت‌های دوازدهه و ماکروفاژها مهار کرده و مانع ورود آهن اضافی به چرخه خون و مغز استخوان می‌شود؛ در نتیجه با کنترل دسترسی به آهن، ساخت گلبول‌های قرمز در سطح ایمن حفظ می‌شود. از نظر ارزیابی شواهد بالینی و کاربرد درمانی، هدف درمانی بنیادین در پلی‌سیتمی ورا حفظ هماتوکریت زیر ۴۵ درصد است. در کارآزمایی‌های محوری فاز سوم، داروی میمریلو توانست در ۷۶.۹ درصد بیماران کنترل کامل هماتوکریت بدون نیاز به حتی یک نوبت فلبوتومی را طی دوره درمان ۳۲ هفته‌ای به دست آورد، در حالی که این رقم در بازوی دارونما تنها ۳۲.۹ درصد بود. این موفقیت چشمگیر علاوه بر ارتقای سطح انرژی و رفع خستگی مزمن در بیماران، هزینه‌های بستری و مراجعات مکرر به مراکز تزریق خون را به میزان قابل‌ملاحظه‌ای کاهش می‌دهد.