تأیید FDA برای Aqneursa؛ نخستین درمان آتاکسی در بیماران آتاکسی-تلانژکتازی
FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder
سازمان FDA داروی Aqneursa (levacetylleucine) را به شکل سوسپانسیون خوراکی برای درمان آتاکسی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی با وزن دست‌کم ۱۵ کیلوگرم تأیید کرد.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Aqneursa با ماده مؤثر levacetylleucine را به شکل سوسپانسیون خوراکی برای درمان آتاکسی در بزرگسالان و بیماران کودکی مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی با وزن دست‌کم ۱۵ کیلوگرم (حدود ۳۳ پوند) تأیید کرد. این دارو پیش‌تر در سال ۲۰۲۴ برای درمان تظاهرات عصبی بیماری نیمن-پیک نوع C تأیید شده بود و تأیید امروز، Aqneursa را به نخستین درمان تأییدشده برای آتاکسی در بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی تبدیل می‌کند. آتاکسی-تلانژکتازی یک اختلال عصبی-تحلیلی نادر و ارثی است که بر اثر جهش در ژن ATM ایجاد می‌شود. این بیماری عمدتاً دستگاه عصبی را درگیر می‌کند و موجب از دست‌رفتن پیشرونده کنترل عضلات و هماهنگی (آتاکسی) می‌شود که معمولاً از اوایل کودکی آغاز می‌گردد. بیماری همچنین باعث گشادشدن عروق خونی کوچک (تلانژکتازی)، نقص ایمنی و افزایش خطر سرطان می‌شود. درمان قطعی برای آتاکسی-تلانژکتازی وجود ندارد و گزینه‌های درمانی برای علائم عصبی این بیماری محدود بوده است. اثربخشی Aqneursa در یک مطالعه تصادفی‌شده، دوسوکور، کنترل‌شده با دارونما و با طرح کراس‌اوور دو دوره‌ای (شماره NCT06673056) روی ۷۳ بیمار ۴ سال و بالاتر با تشخیص قطعی آتاکسی-تلانژکتازی ارزیابی شد. بیماران به‌صورت تصادفی به دریافت Aqneursa و سپس دارونما یا دارونما و سپس Aqneursa اختصاص یافتند و هر دوره درمان ۱۲ هفته بود. از ۷۳ بیمار (۲۶ بزرگسال و ۴۷ کودک)، ۳۸ نفر زن و ۳۵ نفر مرد بودند و میانه سن در آغاز درمان ۱۳ سال (دامنه ۴ تا ۵۰ سال) بود؛ ۷۰ بیمار (۹۶ درصد) مطالعه را کامل کردند. کارآمدی با مقیاس عملکردی ارزیابی و رتبه‌بندی آتاکسی (fSARA) سنجیده شد؛ ابزاری بالینی اصلاح‌شده که راه‌رفتن، نشستن، ایستادن و اختلال گفتار را با امتیاز صفر (بهترین وضعیت عصبی) تا ۱۶ (بدترین) ارزیابی می‌کند. بیماران در دوره مصرف Aqneursa امتیاز بهتری در fSARA در مقایسه با دوره دارونما گرفتند و بهبود معناداری در عملکرد عصبی نشان دادند. هیچ منع مصرفی برای Aqneursa وجود ندارد، اما بر پایه داده‌های مطالعات حیوانی این دارو ممکن است به جنین آسیب بزند. شایع‌ترین عوارض جانبی در بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی زمین‌خوردن، پارگی پوست و عفونت دستگاه ادراری بود. Aqneursa با N-acetyl-DL-leucine تداخل دارد و مصرف همزمان باید پرهیز شود؛ بیمارانی که سوبسترای P-glycoprotein (P-gp) دریافت می‌کنند در صورت مصرف همراه با Aqneursa باید از نظر عوارض مرتبط با دقت بیشتری پایش شوند. Aqneursa برای این اندیکاسیون نشانه داروی یتیم (Orphan Drug) و بازبینی اولویت‌دار دریافت کرده و تأیید آن به شرکت IntraBio Inc اعطا شده است.
پرسش‌های متداول درباره این خبر
موضوع اصلی این گزارش چیست؟
سازمان FDA داروی Aqneursa (levacetylleucine) را به شکل سوسپانسیون خوراکی برای درمان آتاکسی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی با وزن دست‌کم ۱۵ کیلوگرم تأیید کرد.
مرجع و منبع انتشار این خبر کجاست؟
این گزارش بر پایهٔ بیانیهها و اطلاعات منتشرشده از سوی fda.gov در بخش رگولاتوری تنظیم شده است.
عنوان بین‌المللی و لاتین این موضوع چیست؟
FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید