شرکت Cytokinetics جزئیات موفقیت داروی aficamten در nHCM را اعلام کرد

گرفتن نخستین تأییدیه نظارتی برای Cytokinetics (سیتوکای‌نتیکس)، شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی، ۲۷ سال زمان برد؛ اما دومین تأییدیه احتمالاً خیلی سریع‌تر از آن به دست می‌آید. این شرکت روز جمعه ۲۸ اوت (۷ شهریور) داده‌های کامل مطالعه بالینی اصلی داروی خود، aficamten (آفیکامتن)، را در یک بیماری ارثی قلبی به نام کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک غیرانسدادی (nHCM) منتشر کرد. بر اساس این داده‌ها، این دارو هم احساس بیماران و هم ظرفیت ورزشی آن‌ها را بهبود بخشیده و به این ترتیب در هر دو هدف اصلی مطالعه به موفقیت دست یافته است؛ هرچند برخی متخصصان مزیت این دارو را «محدود» توصیف کرده‌اند. با وجود این، Cytokinetics برنامه دارد تا پایان سال جاری دارو را برای بررسی به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ارائه کند. اگر تأیید شود، aficamten نخستین درمانی خواهد بود که به‌طور اختصاصی برای nHCM مجوز می‌گیرد. این دارو پیش‌تر با نام تجاری Myqorzo (مایکورزو) نخستین تأییدیه این شرکت را به دست آورده بود و اکنون می‌تواند دومین تأییدیه را نیز از آنِ خود کند. کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک یک بیماری ژنتیکی و ارثی است که در آن عضله قلب به‌طور غیرطبیعی ضخیم می‌شود. ضخیم‌شدن عضله می‌تواند جریان خون را مختل کرده و به علائمی مانند تنگی نفس، درد قفسه سینه، خستگی و افت توان ورزشی منجر شود. این بیماری در دو شکل کلی انسدادی و غیرانسدادی بروز می‌کند؛ در شکل غیرانسدادی (nHCM)، گرچه مسیر خروج خون از بطن در حالت استراحت به‌طور مشخص مسدود نیست، ضخیم‌شدن عضله همچنان کیفیت زندگی بیمار را به‌طور جدی تحت تأثیر قرار می‌دهد. افیکامتن متعلق به دسته جدیدی از داروهای قلبی به نام مهارکننده‌های میوزین است که هدف آن‌ها تعدیل بیش‌فعالی اجزای انقباضی عضله قلب است. برخلاف درمان‌های عمومی‌تر، این دارو با اثر مستقیم بر مکانیسم انقباضی سلول‌های قلب، به کاهش شدت انقباض اضافی و بهبود عملکرد قلب کمک می‌کند. نتایج مطالعه فاز ۳ نشان داد که مصرف دارو در مقایسه با دارونما، کیفیت زندگی بیماران و ظرفیت ورزشی آنان را بهبود می‌بخشد؛ هرچند برخی کارشناسان بر این باورند که اندازه اثر مشاهده‌شده محدود است و باید در عمل و با داده‌های بلندمدت بیشتر ارزیابی شود. با این وجود، برای بیماران nHCM که درمان اختصاصی تأییدشده‌ای در اختیار ندارند، هر گزینه درمانی مؤثر، روزنه تازه‌ای از امید محسوب می‌شود. برای Cytokinetics، موفقیت افیکامتن پس از سال‌ها تلاش برای رسیدن به بازار، اهمیت راهبردی دارد. این شرکت که نخستین تأییدیه خود را با نام تجاری مایکورزو به دست آورده، اکنون امیدوار است با مجوز دوم، موقعیت خود را در بازار رو به رشد درمان‌های هدفمند بیماری‌های قلبی تثبیت کند. ارائه به FDA تا پایان سال جاری انجام خواهد شد و انتظار می‌رود بررسی و تصمیم نهایی درباره این دارو در آینده نزدیک اعلام شود.