تأیید Isembyld توسط FDA؛ نخستین درمان هدفمند عضلانی برای SMA

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) روز جمعه ۱۱ سپتامبر ۲۰۲۶ داروی Isembyld (apitegromab-mstn) شرکت Scholar Rock را تأیید کرد؛ نخستین درمانی که تحلیل‌رفتن عضله در آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را هدف قرار می‌دهد. این تأیید امید تازه‌ای ایجاد کرده که بیماران مبتلا به این اختلال عصبی نادر شانس بیشتری برای حرکت و راه‌رفتن مستقل داشته باشند و نخستین مجوز نظارتی شرکت Scholar Rock نیز به شمار می‌رود. این داروی تزریقی ماهانه برای بزرگسالان و کودکان دو سال و بالاتر مبتلا به SMA تأیید شده که در حال حاضر تحت درمان‌های هدفمند SMN2 قرار دارند؛ SMN2 یک ژن کلیدی برای نورون‌های حرکتی کنترل‌کننده حرکت است. در یک مطالعه بالینی فاز نهایی مشخص شد که Isembyld در ترکیب با یک داروی هدفمند SMN2، پس از یک سال موجب بهبود مهارت‌های حرکتی بیماران جوان شد، در حالی که وضعیت بیماران گروه دارونما بدتر شد؛ تفاوتی که از نظر آماری معنادار بود. دیوید هالال، مدیرعامل Scholar Rock، در بیانیه‌ای گفت: تأیید امروز Isembyld از سوی FDA نقطه‌عطفی برای جامعه مبتلایان به SMA است. او افزود: پس از دهه‌ها تلاش ناموفق صنعت برای شکوفا کردن پتانسیل مهار میوستاتین، Scholar Rock یک پیشرفت درمانی محقق کرده است. SMA یک بیماری ژنتیکی نادر و شدید است که به نورون‌های حرکتی آسیب می‌زند و موجب ضعف پیشرونده عضلات و اختلال در حرکت، تنفس و بلع می‌شود. پیش از این، درمان‌های تأییدشده SMA بر تولید پروتئین SMN متمرکز بودند، اما Isembyld نخستین دارویی است که مستقیماً تحلیل عضلات را هدف قرار می‌دهد و به این ترتیب مکانیسمی مکمل درمان‌های موجود ارائه می‌کند. انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا (MDA) این تأیید را نقطه‌عطفی برای جامعه مبتلایان به SMA خواند. شایع‌ترین عوارض جانبی گزارش‌شده برای این دارو شامل عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، استفراغ، سرفه، عفونت‌های ویروسی، سردرد و گاستروانتریت است. تأیید Isembyld نشان‌دهنده تغییر رویکرد در درمان SMA است؛ از تمرکز صرف بر اصلاح مسیر ژنتیکی بیماری به سمت محافظت از عضله به‌عنوان بافت هدف. چنین ترکیبی می‌تواند برای بیمارانی که با وجود دریافت درمان‌های استاندارد همچنان افت عملکرد حرکتی دارند، مسیر درمانی تازه‌ای فراهم کند.